唯一经证实可以用角膜上皮干细胞治疗的的眼部疾病是角膜上皮干细胞缺乏症的疾病。 目前有许多研究正在探讨使用干细胞治疗眼部疾病。 有潜在用干细胞治疗的疾病包括视神经病变，自身免疫性疾病，老年黄斑病变，视网膜脱离，眼角膜内皮失养症，多发性硬化症和视网膜色素病变。 这些研究目前皆处于临床试验的各个阶段。